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重型地贫胎儿子宫内接受母体干细胞移植 出生

  

重型地贫胎儿子宫内接受母体干细胞移植出生至今4个月健康成长

 

  夏威夷一名女子,怀孕期间发现腹中女儿患有重型地中海贫血症。美国加州大学三藩市分校团队,在胎儿仍在母亲子宫内时,施行母体干细胞移植,让她长出正常红血球。女婴今年2月平安出生,定时覆诊均确认身体健康。此例为全球首宗为胎儿移植母体干细胞个案,若疗法证实有效,有望用以治疗更多遗传病。

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  重型地贫病人由于基因缺憾,无法长出正常红血球,严重影响红血球携带氧气的能力。医生一般会在胎儿确诊后,建议母亲人工流产,否则大部分胎儿会因心脏衰竭,在子宫内死亡;即使婴儿平安出生,亦极可能因缺氧导致脑部严重受损。而若孕妇没有中止怀孕,一旦胎儿变弱,有机会引发母体严重高血压,危及性命。

  今年2月1日出生的夏威夷女婴艾利安娜,是全球首个接受子宫内母体干细胞移植、以治疗重型地贫的个案。艾利安娜的40岁母亲奥巴(Nichelle Obar)及37岁父亲干斯坦天奴(Chris Constantino)健康正常,但都是重型地贫基因携带者。

  奥巴怀有埃利安娜18周时,医生透过超声波确诊胎儿患病,当时艾利安娜心脏已发大至正常的两倍,脑部及其他器官有液体积聚,脑部血流异常急速,显示她有严重贫血。

  UCSF麦肯时医生(Dr. Tippi MacKenzie)团队为艾利安娜治疗。团队此前已花超过10年,研究为胎儿同时进行输血及母体干细胞移植。艾利安娜由出生前4个月开始,合共接受5次母体干细胞移植,将从母亲骨髓分离出的干细胞,经脐带静脉注入体内。麦肯时说,研究发现胎儿对母体干细胞耐受性最高,若干细胞来自其他来源,可能会受母体免疫系统攻击。

  艾利安娜周五就满4个月大,至今身体健康,已与父母返回夏威夷家中,但仍需定期接受身体检查。

  麦肯时的团队表示,现时对患重型地贫胎儿的治疗,一般是在出生前定期输血,待婴儿出生后再为其进行干细胞移植。但是除了寻找捐赠者可能有困难外,抗排斥药亦会伤害婴儿发展中的免疫系统。团队指,若疗法证实有效,就可以「打开胎儿骨髓移植的大门」,治疗鎌状红血球贫血症(sickle cell anaemia)、血友病及其他遗传疾病。

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